Svētdien (4. februārī) biomedicīnas starta izpilddirektors Ārons Traiviks tiešās auditorijas priekšā injicēja nepārbaudītu herpes ārstēšanu.
Un - tā kā tas ir 2018. gads - Traywick, protams, visu šo ziņu straumēja vietnē Facebook.
Traviks teicās par pašeksperimentēšanu BuzzFeed kā mēģinājumu palielināt zinātnisko caurspīdīgumu un virzīt zinātni uz priekšu, taču biomedicīnas eksperti saka, ka rīcība kā cilvēka jūrascūciņa neko nedara. Eksperiments ar vienu subjektu nevar parādīt, ka ārstēšana darbojas, un tas noteikti nevar pierādīt, ka tā ir droša, sacīja Vanderbiltas universitātes medicīnas centra infekcijas slimību speciālists Dr William Schaffner, kurš atzīmēja, ka viņš nevar komentēt Īpaši Traywick eksperiments.
"Medicīnas zinātne ir pakaišiem, kā viņi saka, ar atsevišķiem eksperimentiem un nelielām lietu sērijām, kas sākotnēji izskatījās ļoti optimistiskas, bet vēlāk izrādījās nederīgas," Šafners stāstīja Live Science.
Pašeksperimentēšana
Traywick ir Ascendance Biomedical izpilddirektors. Tas ir mazs uzņēmums, kas pagājušajā gadā organizēja tiešo demonstrēto HIV gēnu terapijas ārstēšanu. Gēnu terapija ir ārstēšana, kuras mērķis ir mainīt indivīda DNS, lai iegūtu ārstēšanu paša cilvēka šūnās. Tā vietā, lai ražotu un injicētu, piemēram, terapeitisko olbaltumvielu, ideja ir mainīt cilvēka genomu tā, lai tas pats ražotu šo olbaltumvielu, domājams, tālajam pārvadājumam.
Brīvprātīgais testa subjekts HIV eksperimentā, biohakers Tristans Roberts, kuram ir HIV, mēnesi pēc injekcijas ziņoja, ka pēc testa viņa vīrusu daudzums ir pieaudzis, nevis kritis. Viņa skaits noteiktā infekcijas apkarošanas šūnā, kas pazīstams kā CD4 šūnas, bija nedaudz pieaudzis, bet - kas ilustrēja grūtības iegūt noderīgu informāciju no viena cilvēka eksperimentiem - tas varēja būt tāpēc, ka tajā nedēļā viņam bija neliels drudzis, Roberts rakstīja Medium.
Neilgi pēc tam, kad Roberts tiešraidē ievadīja HIV terapijas "dari pats" injekciju, Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) izdeva brīdinājumu par nepārbaudītas gēnu terapijas izmantošanu. Saskaņā ar aģentūras brīdinājumu šo terapiju klīniskajiem pētījumiem, tāpat kā jebkuram jaunam medikamentam vai vakcīnai, nepieciešama jaunu zāļu izpēte. Jebkuras terapijas pārdošana vai testēšana cilvēkiem bez šīs lietojumprogrammas ir nelikumīga.
Traywick un Roberts tomēr izkāpa no šīs prasības, veicot pašeksperimentāciju, par kuru FDA līdz šim nav izvirzījusi apsūdzību. (Uzņēmuma solījums atdot savus eksperimentālos savienojumus ikvienam, kurš tos vēlas, varētu būt vairāk pakļauts likuma pārkāpumiem, sacīja BuzzFeed News Patti Zettler, bijušais FDA asociētais galvenais padomnieks.)
Traywick demonstrācijā pirms tiešraides auditorijas svētdien BdyHax konferencē Ostinā, Teksasā, viņš salīdzināja sevi ar Jonasu Salku, poliomielīta vakcīnas izgudrotāju un Luisu Pasteuru, kurš izstrādāja trakumsērgas vakcīnu.
Īsceļi
Pasteurs, kurš strādāja 1800. gadu beigās pirms mūsdienu medicīnas ētikas pārņemšanas, izmantoja eksperimentālu trakumsērgas vakcīnu zēnam, kuru bija sakodis trakumsērga suns, kaut arī tikai pēc tam, kad vakcīna tika pārbaudīta ar dzīvniekiem un tikai pēc lielas vilcināšanās par saskaņā ar "Who Go First? Stāsts par pašeksperimentāciju medicīnā" (University of California Press, 1998). Visbeidzot Pasteurs piekrita dot vakcīnu, ņemot vērā, ka nebija citas ārstēšanas un zēns, iespējams, dienu laikā mira bez tā.
(Zēns izdzīvoja. Pasteurs turpināja veikt vakcīnas izmēģinājumus ar cilvēkiem, kas bija efektīva, taču vairākiem viņa pētījumu dalībniekiem izraisīja nāvējošas reakcijas. Saskaņā ar "Who Goes First" teikto viņš tika kritizēts par lielu atlikušās dzīves daļu par pārāk ātri pāriet uz cilvēku pārbaudēm.)
Saskaņā ar 2012. gada Teksasas Sirds institūta žurnālā publicēto pētījumu Salks piekrita, ka poliomielīta vakcīna tiek pārbaudīta uz sevi un viņa ģimeni pirms 50. gadu lauka izmēģinājumiem, taču vakcīna jau bija pārbaudīta ar dzīvniekiem. Traywick ievadītā ārstēšana ar dzīvniekiem nebija pārbaudīta.
"Tas, ka kāds stāv uz skatuves, lai sev kaut ko injicētu, jau mani uztrauc," sacīja Filadelfijas bērnu slimnīcas vakcīnu eksperts Dr Paul Offit, kurš palīdzēja izgudrot rotovīrusa vakcīnu. Rotovīrusa vakcīnas izstrāde prasīja 26 gadus, Offit sacīja: 10 gadi pamata pētījumiem un vēl 16 gadi, lai izstrādātu drošu un efektīvu vakcīnas versiju cilvēkiem.
"Ja vēlaties, lai kaut kas būtu produkts, jums katru reizi ir jāparāda, ka esat ievērojuši labu praksi," Offit stāstīja Live Science.
Jaunās terapijas vai vakcīnas “labā prakse” nozīmē pirmsklīnisko darbu (kas ietver eksperimentus ar dzīvniekiem), un tas jādokumentē, lai FDA piešķirtu kāroto jauno zāļu licenci. Pēc tam, sacīja Šafners, izstrādātājs var pāriet uz I fāzes klīniskajiem pētījumiem ar nelielām cilvēku grupām, kas galvenokārt ir paredzēti, lai pārliecinātos par jauno zāļu drošumu. Tālāk nāk II fāzes izmēģinājumi, kuros tiek pārbaudīta gan efektivitāte, gan drošība.
Visbeidzot, III fāzes izmēģinājumos tiek izmantotas zelta standarta metodes, lai parādītu, ka zāles patiešām darbojas un cik labi: tās ir liela mēroga un dubultmaskētas, sacīja Šafners, tā ka ne pacients, ne pētnieki nezina, kurš saņem reālu ārstēšanu, salīdzinot ar placebo. Procesa laikā neatkarīga ekspertu grupa, kas pazīstama kā "datu un drošības uzraudzības komiteja", pārskata pētījumu, lai pārliecinātos, ka eksperimenti tiek veikti pareizi un droši, sacīja Šafners. Šafners pašlaik strādā divās šādās komitejās.
Nav skaidrs, kā FDA reaģēs uz Ascendance hakeru mentalitāti, lai gan "viņiem nepatīk demonstrācija", sacīja Offit. Bet reālas briesmas tādiem uzņēmumiem kā Ascendance var būt raksturīgais risks, ko viņi dara. 1999. gadā pusaudzis, vārdā Jesse Gelsinger, pievienojās gēnu terapijas klīniskajam izmēģinājumam, kura mērķis bija izārstēt viņa ģenētisko aknu slimību. Tā vietā terapija izraisīja lielu imūno reakciju, kas dažu dienu laikā nogalināja Gelsingeru.
Jebkurā jaunā narkotiku ārstēšanā būs blakusparādības un nelabvēlīgi notikumi, sacīja Šafners. Gēnu terapija, kas zinātniski un klīniski ir jauna, maz ticams, ka būs izņēmums.
"Šī ir joma, kurā vēlaties būt divkārši piesardzīgs, jo mēs šajā jomā vēl neesam pārcēlušies," viņš teica.
FDA savu pirmo gēnu terapiju apstiprināja tikai pagājušajā gadā.
