CRISPR gēnu rediģēšana pirmo reizi tiks izmantota cilvēku iekšienē, ārstējot aklumu

Pin
Send
Share
Send

Saskaņā ar ziņu ziņojumiem ASV tiek sākts pirmais pētījums, kurā tiek pārbaudīta gēnu rediģēšanas tehnoloģija CRISPR cilvēka ķermenī.

Pētījumā plānots izmantot CRISPR, lai ārstētu iedzimtus acu traucējumus, kas izraisa aklumu, ziņo Associated Press.

Cilvēkiem ar šo stāvokli ir gēna mutācija, kas ietekmē tīklenes darbību - gaismas jutīgās šūnas acs aizmugurē, kas ir būtiskas normālai redzei. Stāvoklis ir Lebera iedzimtas amaurozes forma, kas ir viens no biežākajiem bērnības akluma cēloņiem, kas ietekmē apmēram 2 līdz 3 jaundzimušos no katriem 100 000, saskaņā ar Nacionālajiem veselības institūtiem.

Ārstēšana koriģēs mutāciju, izmantojot CRISPR - rīku, kas ļauj pētniekiem precīzi rediģēt DNS noteiktā vietā, ziņo AP.

Pētnieki izmantos injekciju, lai ārstēšanu piegādātu tieši gaismas jutīgajām šūnām, teikts uzņēmuma Editas Medicine paziņojumā, kas veic pētījumu kopā ar Allergan.

Pētījumā piedalīsies 18 pacienti - gan bērni (no 3 gadu vecuma), gan pieaugušie.

Jaunais pētījums atšķiras no pretrunīgi vērtētā ķīniešu zinātnieka pētījuma, kurš pagājušajā gadā izmantoja CRISPR, lai rediģētu dvīnīšu mazuļu genomus. Tādā gadījumā ķīniešu zinātnieks rediģēja embriju DNS, un šīs gēnu izmaiņas varēja nodot nākamajai paaudzei, ziņoja AP. Jaunajā pētījumā bērnu un pieaugušo veiktos DNS labojumus nevar nodot viņu pēcnācējiem, paziņoja AP.

Pin
Send
Share
Send