Amerikāņu biotehnoloģiju uzņēmums Kolumbijā ir uzsācis klīniskos pētījumus, lai pārbaudītu jaunu terapiju, kas paredzēta novecošanās procesa mainīšanai un, savukārt, ārstēšanai ar vecumu saistītām slimībām, teikts ziņu ziņojumos.
Bet, lai nozagtu malku no šīs šķietamās jaunības strūklakas, izmēģinājuma dalībniekiem vispirms ir jākrāj vairāk nekā 1 miljons dolāru - maksa, kas šķiet vēl astronomiskāka, ja uzskatāt, ka vairums klīnisko pētījumu ir vai nu bezmaksas, vai arī nodrošina dalībniekiem finansiālu kompensāciju, saskaņā ar vidējas publikācijas OneZero ziņojums par tehnoloģijām un zinātni.
Dārgo izmēģinājumu vada Libella Gene Therapeutics, Kanzasas uzņēmums, kura vietne paziņo, ka "nākotne ir klāt". Uzņēmums paziņoja par nodomu 2018. gadā pārbaudīt savus pretnovecošanās līdzekļus Kartahenā, Kolumbijā, un sāka vervēt izmēģinājumiem šī gada oktobrī. Izmantojot viena gēna terapiju, Libella mērķis ir "novērst, aizkavēt vai pat mainīt" novecošanās vispārējo iedarbību, kā arī ārstēt slimības, kas rodas vecumdienās, piemēram, Alcheimera slimību, saskaņā ar ClinicalTrials.gov.
Faktiski savā paziņojumā presei uzņēmums bez pierādījumiem lepojās, ka tā gēnu terapija "varētu būt pasaulē pirmais līdzeklis Alcheimera slimības ārstēšanai". Drosmīgais apgalvojums rada acīmredzamu jautājumu: vai ārstēšana tiešām darbosies?
Īsa atbilde: Neviens īsti nezina, bet fakts, ka Libella savu darbību veica ārpus ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes (FDA) pieejamības, nemudina pārliecību, eksperti sacīja OneZero.
Izārstēt novecošanos?
Atšķirībā no pretnovecošanās sejas krēmiem, kas mīkstina virspusējās novecošanās pazīmes, Libella terapijas mērķis ir novecošanu mainīt, tā sakot, sākot ar mūsu gēnu līmeni. Gēnu terapija ir paredzēta, lai pagarinātu pacientu telomērus - struktūras, kas aptver hromosomu galus un novērš iekšējā ģenētiskā materiāla sabrukšanu. Saskaņā ar Stenfordas medicīnas datiem telomeres kļūst īsākas katru reizi, kad šūna dalās, un kad struktūras sasniedz kritisko garumu, šūnas vai nu pārstāj dalīties, vai arī iet bojā.
Teorija ir tāda, ka, atjaunojot ķermeņa saīsinātos telomerus, novecošanās process var tikt apgriezts. Šī nav jauna ideja. Vairāki pētījumi ar pelēm liecina, ka gēnu terapijas izmantošana telomēru pagarināšanai var novērst noteiktas dzīvnieku novecošanās pazīmes. Stenfordas 2015. gada pētījums pamudināja uz līdzīgu iedarbību izolētās cilvēka šūnās; ārstēšana pagarināja šūnu telomērus, saindējoties ar tuvu DNS brālēnu, ko sauc par RNS, kas palīdz šūnām veidot olbaltumvielas.
Libella terapijas mērķis ir palīdzēt šūnām atjaunot telomērus, aktivizējot gēnu viņu DNS, kas parasti tiktu izslēgts. Gēns, ko sauc par TERT, satur instrukcijas olbaltumvielu, ko sauc par "telomerāzi", veidošanai - fermentam, kas pievieno molekulas telomēru galā un novērš struktūru saīsināšanos šūnu replikācijas laikā, teikts žurnāla Biochemistry 2010. gada ziņojumā.
Libella vadošais zinātniskais darbinieks, molekulārais biologs Viljams Andrews sākotnēji palīdzēja identificēt cilvēka telomerāzes enzīmu biotehnoloģiju firmā Geron. Vēlāk viņš saskaņā ar OneZero licencēja gēnu terapiju, pamatojoties uz atradumu, Libella. "Es nevaru pateikt vienīgo novecošanās cēloni, bet tam ir nozīme cilvēkiem," publikācijā stāstīja Endrjū.
Andrews terapija drīz tiks pārbaudīta Kolumbijā, kur viens 79 gadus vecs vīrietis nākamajā mēnesī saņems anti-novecošanās ārstēšanu, vēsta OneZero. Pretnovecošanās izmēģinājumā piedalīsies vēl četri dalībnieki, kas vecāki par 45 gadiem, un tie koncentrēsies uz pārbaudi, vai ārstēšana ir "droša un panesama", kas nozīmē, ka tā nekaitē pacientiem vai neizraisa nepieņemamas blakusparādības.
Vēl divos izmēģinājumos tiks izmantota tā pati terapija, bet to mērķis ir "novērst, aizkavēt vai pat mainīt attīstību" Alcheimera slimībā un kritiskajā ekstremitāšu išēmijā - ar vecumu saistītā stāvoklī, kurā cilvēka artērijas ir nopietni aizsprostotas. Šo izmēģinājumu dalībniekiem jau ir jābūt diagnosticētiem traucējumiem.
Pēc ārstēšanas visu trīs pētījumu dalībnieki 10 dienas paliks klīnikā turpmākai uzraudzībai un pēc tam ar regulāriem starplaikiem atgriezīsies nākamā gada pārbaudēs.
Eksperti ir nobažījušies
Libella gēnu terapija ietver vienreizēju injekciju, ko veic caur IV; Alcheimera terapijā tiek izmantota tā pati formula, bet ārsti injicē līdzekli pacienta mugurkaula šķidrumā. Produkta ietvaros modificēts vīruss nes TERT gēnu šūnās un ģenētisko materiālu ievada viņu DNS. Modificētie vīrusi nevar pārnest slimības cilvēkiem, taču pietiekami lielās devās baktērijas var izraisīt pacientam kaitīgu imūno reakciju, liecina 2018. gada pētījums ar dzīvniekiem. Libella pārstāvji atteicās pateikt, cik lielu devu saņems viņu klīniskā pētījuma dalībnieki.
"Viss, ko es varu teikt, tas ir daudz," Endrjū pastāstīja OneZero.
Kā norāda viens eksperts, par iespējamām blakusparādībām runājot par faktu, ka Libella ārstēšana tiks veikta ārpus FDA darbības jomas. Minesotas universitātes bioētiķis Leigh Turner pastāstīja OneZero, ka "kaut arī uzņēmums atrodas Amerikas Savienotajās Valstīs, viņiem ir izdevies atrast veidu, kā izvairīties no ASV federālajiem likumiem, dodoties uz jurisdikciju, kur ir vieglāk iesaistīties. šī darbība. "
Arī ieejas maksa 1 miljona ASV dolāru apmērā ir satraucoša, sacīja Tērners, ņemot vērā, ka vairumā klīnisko pētījumu pacienti neko neprasa. Endrjū sacīja OneZero, ka maksa ir pamatota, jo tā maksā uzņēmumam simtiem tūkstošu dolāru, lai izgatavotu pietiekami daudz produkta, lai ārstētu tikai vienu cilvēku.
Izmēģinājumu parādīšanās vietnē ClinicalTrials.gov - oficiālajā reģistrā, kuru uztur Nacionālie veselības institūti, nepalielina to ticamību, viņa piebilda. Automatizēto datu bāzi var viegli manipulēt, un "to principā var izmantot kā mārketinga platformu," viņa sacīja.
Tas attiecas arī uz citām iesaistītajām pusēm telomeru pagarinošajā biznesā. Maikls Fosels, biotehnoloģiju dibinātāja Telocyte dibinātājs un prezidents pastāstīja OneZero, ka viņa paša uzņēmuma terapija ir līdzīga Libella ārstēšanai - atšķirība ir tā, ka Telocyte cenšas saņemt apstiprinājumu caur FDA. "Mēs baidāmies, ka kaut kas noiet greizi, neatkarīgi no tā, vai tas ir no drošības vai efektivitātes viedokļa," viņš teica.
Bet pat labākajā gadījumā, kad pacienti nenodara kaitējumu, Libella terapija joprojām var nesniegt ievērojamus ieguvumus veselībai. Daži pētījumi liecina, ka starp telomēru garumu un novecošanos nepastāv saikne.
Piemēram, šogad publicētajā pētījumā tika pārbaudīti vairāk nekā 261 000 cilvēku vecumā no 60 līdz 70 gadiem un netika atklāta korelācija starp dalībnieku telomēru garumu un viņu vecuma rezultātiem, ieskaitot viņu vispārējo kognitīvo funkciju, muskuļu integritāti un vecāku vecumu. . Garie telomēri bija saistīti ar zemāku koronāro sirds slimību risku, salīdzinot ar īsiem telomēriem, bet garāks telomēru garums bija saistīts arī ar paaugstinātu vēža risku.
"Telomēru pagarināšana var dot nelielu labumu turpmākajā dzīves stāvoklī" un izraisīt paaugstinātu vēža risku, atzīmēja autori.
Atliek noskaidrot, vai Libella patiešām ir piesitusi jaunības strūklaku, taču, ņemot vērā viņu klīnisko pētījumu apšaubāmo raksturu, potenciālie dalībnieki, iespējams, vēlēsies ievērot piesardzību, pirms pārcelsies uz Kolumbiju un piesaistīs USD 1 miljonu, lai varētu dzīvot ilgāk.
